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Intervista alla dott.ssa Raffaella Fazio, Responsabile Unità malattie neuromuscolari - Dipartimento di neurologia - IRCCS San Raffaele Milano (clicca qui per la pagine web della dottoressa Fazio)

Dottoressa, sul numero di giugno di Journal of the Peripheral Nervous System è stato pubblicato un lavoro a firma sua e di altri dal titolo: "A smooth transition protocol for patients with multifocal motor neuropathy going from intravenous to subcutaneous immunoglobulin therapy: an open-label proof-of-concept study" . Può dirci qualcosa di più sulla MMN?
Le Igev ( immunogloguline endovena) sono il trattamento di prima scelta della neuropatia  motoria multifocale ( MMN)  una  malattia rara che  determina  il deficit di forza a livello degli arti superiori e inferiori  spesso in modo asimmetrico. Tale neuropatia ha una eziologia immunitaria e spesso, ma non sempre i pazienti hanno anticorpi anti GM1 ,costituente del nervo periferico.
La malattia è cronica e quindi i pazienti sono costretti  ad  effettuare la terapia per lunghissimi periodi (anni) e poiché è una terapia endovenosa deve essere  effettuata in ambiente ospedaliero. Ciò comporta che ad intervalli regolari (da 20 giorni a 2 mesi) il paziente affetto da MMN debba passare da 1-a 4 giorni in ospedale per la terapia determinando non poco disagio al paziente e creando spesso difficoltà lavorative. Inoltre spesso questi pazienti hanno un   “effetto di fine dose” per cui nei giorni appena precedenti l’assunzione della dose successiva hanno un calo della forza che  può essere anche molto marcato.

Si può migliorare la situazione dei pazienti di MMN?
Per tutte queste ragioni  si è pensato che la somministrazione delle Immunglobuline fatta per via sottocutanea (SCIg) potesse  dare un vantaggio ai pazienti.
Infatti il trattamento sottocute, reso possibile da preparazioni  farmacologiche di immunoglobuline più concentrate (16%), permette un dosaggio simile a quello endovena a dosi più refratte (da 1 a 3-4 volte  settimana)  al domicilio riducendo le fluttuazioni che il paziente a volte ha con la somministrazione endovenosa .
Lo studio che abbiamo condotto in Europa ha  coinvolto centri svizzeri, inglesi e italiani e  ha dimostrato che nella maggior parte dei casi (7 pazienti su 8) le SCIg hanno dato  un ottimo controllo della  neuropatia  ed i pazienti hanno  mostrato un miglioramento della qualità di vita.

Come stanno le cose in Italia?
In Italia attualmente esiste una normativa per cui i pazienti affetti da malattie rare possono afferire a terapie dette “ off-label” cioè senza una precisa indicazione sul foglietto illustrativo e pertanto i pazienti affetti da MMN , ma anche dalla forma più frequente CIDP (neuropatia demielinizzante infiammatoria cronica) possono accedere  a questo trattamento innovativo senza particolari intralci burocratici semplicemente approntando un piano terapeutico, cosa che viene fatta anche per le più classiche Igev.

Le immunoglobuline sottocute sono davvero efficaci?
Attualmente  in letteratura  ci sono diversi lavori che mostrano l’efficacia della terapia con SCIg nelle MMN. Meno numerosi sono i lavori sul trattamento delle CIDP con SCIg, ma  la comunità scientifica internazionale si sta muovendo per organizzare uno studio  di efficacia anche su pazienti affetti da CIDP. Peraltro in vari centri, anche italiani, i pazienti con CIDP che siano favorevoli a questo trattamento sono già in terapia con SC Ig con risultati  per quantoriguarda la mia esperienza  sovrapponibili a quelli delle Igev e con ottima soddisfazione dal punto di vista della gestione del proprio tempo.

Sottolineo inoltre come nella fase di passaggio da terapia endovenosa a terapia  sottocute c’è un periodo di training fatto con personale infermieristico specializzato che insegna al paziente  a utilizzare la pompa e al corretto posizionamento degli aghi a livello addominale e uno stretto controllo medico per valutare eventuali cali di efficacia.

Sono certa che la terapia con SCIg possa giovare in termini di miglioramento della qualità della vita  dei pazienti affetti da MMN e CIDP  a parità di efficacia terapeutica e,perché no, anche in termini di spesa sanitaria diretta e indiretta.