• 10 MAG 18
    CIDP: dall’Europa via libera una nuova terapia di Csl Behring

    CIDP: dall’Europa via libera una nuova terapia di Csl Behring

    È di questi giorni la notizia che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione per la commercializzazione di Hizentra (Immunoglobulina normale umana) come prima ed unica immunoglobulina sottocutanea (SCIg) per la terapia di mantenimento in pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), dopo stabilizzazione con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg).
    L’approvazione da parte della Commissione europea, si basa sui dati ottenuti dallo studio di fase III Path, il più grande trial clinico randomizzato controllato con placebo in pazienti affetti da Cidp. I risultati dello studio Path, sottolinea Csl Behring, hanno dimostrato che, a seguito del passaggio dalla terapia endovenosa a quella sottocutanea, la percentuale di recidiva di malattia e di uscita dallo studio per qualsiasi altra ragione, è stata significativamente più bassa tra i pazienti trattati con la nuova terapia sottocutanea. Risultato importante, considerato che gli effetti della CIDP possono peggiorare nel tempo.
    I risultati dello studio PATH hanno inoltre evidenziato che la percentuale di pazienti che ha preferito il trattamento sottocutaneo è stata tre volte superiore a quella che ha optato per la via endovenosa.
    Lisa Butler, executive director della GBS|CIDP Foundation International ha dichiarato: “I pazienti che erano in passato costretti a recarsi presso un centro infusionale o una struttura ospedaliera avranno d’ora in poi la possibilità di optare per una soluzione flessibile di auto-somministrazione, che consentirà loro di scegliere la tempistica, il luogo e lo schema che più si adatta alle proprie esigenze”, ha spiegato “Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti a supporto della comunità di pazienti con CIDP.”
    Questo vale anche in Italia?
    In Italia la situazione è un po’ differente. Sino al 2014 nessun farmaco a base di immunoglobuline aveva l’indicazione per la CIDP e quindi il medico, in base alle Legge Di Bella, poteva prescrivere, sulla base di evidenze scientifiche, o le immunoglobuline endovenose oppure le immunoglobuline sottocutanee. La scelta avveniva sia in ragione di indicazioni regionali sia in ragione delle esigenze di conciliazione studio/lavoro del paziente. Tuttavia la normativa italiana su chi paga il farmaco è molto chiara e un farmaco privo di autorizzazione è a carico del SSN solo se somministrato in ospedale. Se invece è somministrato fuori dall’ospedale allora è a totale carico del paziente. Parliamo però di un farmaco del costo di circa 50 euro al grammo con costi che possono raggiungere, per un paziente all’anno, anche 50-60 mila euro. Quando nel 2014 hanno avuto l’indicazione 3 farmaci endovenosi una serie di regioni hanno posto dubbi e perplessità sul fatto di poter continuare a erogare il farmaco sottocute. L’unica soluzione possibile era quella di chiedere ad AIFA un procedimento autorizzativo transitorio ai sensi della legge 648/96 che consente, in presenza di evidenze scientifiche, di porre a carico del SSN un farmaco ancora privo di indicazione. Come associazione ponemmo il problema ad AIFA e nel corso di un incontro con il Direttore Generale, assieme alla prof.ssa Ada Francia, Professore di Neurologia della Sapienza e al dott. Michele Lattarulo, Direttore di Farmacia al Policlinico di Bari, sostenemmo le nostre ragioni. Tesi recepite da AIFA che d’ufficio ha avviato l’iter della legge 648/96.
    Questo sistema transitorio esiste solo in Italia e in Francia e ad oggi l’Italia da sola ha più pazienti in cura con immunoglobuline sottocutanee di tutte le altre nazioni messe assieme. L’indicazione del farmaco è un grande passo avanti perché offre una nuova opportunità di trattamento al paziente che però va considerato dal medico in ragione della situazione clinica complessiva e delle sue esigenze di conciliazione di vita e salute.