L’associazione incontra AIFA

Lo scorso 13 marzo nell’ambito degli incontri OpenAIFA, CIDP Italia ONLUS è stata invitata nella sede dell’Agenzia Italiana del Farmaco ad esprimere le proprie posizioni in merito ad alcune questioni connesse all’accesso alle terapie.

L’associazione era rappresentata dal presidente Massimo Marra, accompagnato dal prof. Angelo Schenone in qualità di Presidente ASNP Associazione per lo Studio del Nervo Periferico e dal prof. Eduardo Nobile-Orazio come Responsabile del Registro Italiano per la CIDP.

AIFA era rappresentata dai dottori Erba, Montilla, Viceconte (Segreteria Tecnica Istituzionale Direzione Generale); Marchione (Ufficio Gestione dei Segnali); Petraglia (Area Pre Autorizzazione); Pistritto (Ufficio Procedure Centralizzate); Pugliese (Ufficio Registri di Monitoraggio); Tellini (Ufficio Stampa e della Comunicazione).

Il primo punto affrontato riguarda le modalità di accesso alle immunoglobuline umane per via endovenosa., l’Associazione ha segnalato che i pazienti accedono al farmaco disponibile in farmacia anche se è diverso da quello indicato nella scheda AIFA e che in casi non sporadici il piano terapeutico rilasciato dai Centri di riferimento viene poi applicato in modo differente in termini di posologia e in termini di intervallo tra una somministrazione e l’altra da parte dell’ospedale non centro di riferimento più vicino alla residenza del paziente. Ciò comporta un peggioramento delle condizioni cliniche del paziente che non ripone più fiducia nell’ospedale più vicino a casa e chiede di essere trattato presso il Centro di riferimento prescrittore.
I rappresentanti di ASNP hanno evidenziato come questa situazione porti a una concentrazione dei pazienti nei Centri di riferimento creando non pochi problemi dal punto di vista logistico ed organizzativo perché non dispongono di sufficienti posti per le infusioni e anche un problema di costi con sforamento dei tetti di spesa assegnati alla singola struttura. Infatti a fronte di tetti di spesa che restano stabili o che diminuiscono, il numero di pazienti da trattare non solo resta stabile nel tempo ma aumenta per un numero fisiologico di nuove diagnosi. Per cui il ritorno di pazienti già diagnosticati che erano stati avviati al trattamento nell’ospedale più vicino alla residenza accentua ancora di più il problema. Si è inoltre chiesto se una eventuale riclassificazione del farmaco potesse rivelarsi utile.
AIFA prendendo atto di queste segnalazioni evidenzia come siano questioni organizzative delle singole regioni non legate a disposizioni regolatorie di competenza dell’Agenzia.

Il secondo punto affrontato è stato quello del registro di monitoraggio istituito da AIFA sulle immunoglobuline umane congiuntamente all’indicazione nel 2014. I rappresentanti di ASNP hanno chiesto di poter avere numeri di pazienti in trattamento, la loro distribuzione territoriale e dati sugli eventi avversi. AIFA ha espresso perplessità in merito ad una possibile analisi e condivisione dei dati a causa delle diverse problematiche di gestione segnalate nel corso degli anni. A tal proposito, accogliendo le richieste delle regioni e di medici e farmacisti della possibilità di trattare i pazienti con l’immunoglobulina disponibile (possibilità non praticabile con l’attuale impostazione della piattaforma dei registri AIFA), la CTS, nella seduta di Febbraio 2019 ha ritenuto di terminare il monitoraggio mediante registro perché i dati raccolti erano frammentati come conseguenza dell’intercambiabilità dell’immunoglobuline.
L’associazione di pazienti ha rappresentato perplessità perché la possibilità di indicare nella scheda AIFA la farmacia e l’ospedale che doveva erogare e somministrare il farmaco, era percepito da molti pazienti come la garanzia di ricevere la prestazione in quell’ospedale. AIFA ha suggerito a CIDP di inviare una proposta per un Piano Terapeutico Nazionale che potrebbe rappresentare uno strumento utile per i pazienti.

Il terzo argomento affrontato è stata la possibilità dell’inserimento nell’elenco L. 648/96 per la terapia sottocutanea per i pazienti di Neuropatia Motoria Multifocale; poiché l’attuale provvedimento vale per i pazienti con diagnosi di CIDP cod. RF0180 e non anche per i pazienti con certificato di esenzione MMN cod. RF0181. AIFA ha richiamato le condizioni necessarie per avviare l’iter autorizzativo e ricordato che la valutazione di merito è di competenza del CTS. Verificata l’esistenza dei presupposti l’Associazione ha deciso che la richiesta formale sarà avanzata dall’ASNP e che la documentazione sarà preparata dal prof. Nobile-Orazio.

Infine, il prof. Schenone come ASNP ha manifestato la disponibilità ad effettuare uno studio sul trattamento
domiciliare con immunoglobuline per via endovenosa
in considerazione delle tecnologie oggi disponibili per un monitoraggio continuo del paziente e del fatto che in altre paesi il trattamento domiciliare è già una realtà.