26 settembre – Roma: corso di formazione

Si svolgerà il prossimo 26 settembre a Roma un evento formativo promosso da UNIAMO, la federazione di malattie rare alla quale come associazione aderiamo.

La mattina del 26, dalle 10.30 alle 13.30, si parlerà di Assistenza e Ricerca con un focus suCentri di Competenza Malattie Rare/Presidi della rete per il primo gruppo e su Biobanche,Trials Clinici, Cure/Farmaci, Registri per il secondo gruppo.
Nel pomeriggio, dalle ore 15.00 alle ore 18.00, si parlerà di Lavoro e Assistenza con un focus sull’ inserimento lavorativo nei pazienti con Malattie Rare per il primo gruppo, mentre il secondo gruppo affronterà il tema dell’Associazionismo.

Protagonisti di questi percorsi formativi sono i pazienti e le comunità la cui expertise e il sapere esperienziale sono tra la leve necessarie per configurare la conoscenza e gli elementi determinati alla base delle scelte di policy, sia individuali che pubbliche in generale e, soprattutto, in contesti di complessità come lo sono le Malattie Rare.

Sabato 27 settembre, sempre a Roma, si svolgerà l’assemblea generale della Federazione UNIAMO FIMR Onlus aperta a tutte le associazioni federate.

I soci o simpatizzanti che vogliono partecipare possono dare la propria disponibilità attraverso una mail a info@cidp.it

 

11 settembre – formazione malattie rare puglia

Si svolgerà a Bari il giorno  11 settembre alle 15,30 presso la sede dell’Assessorato alla Sanità in via Gentile 52, sala B piano terra un incontro di formazione organizzato dall’Associazioni Malattie Rare di Puglia.

All’incontro parteciperà come sempre la nostra associata Valeria Vetrano oramai diventata riferimento per il gruppo.

A Valeria possiamo affiancare un secondo partecipante. Quindi gli associati o simpatizzanti pugliesi che volessero iniziare a impegnarsi un pò per l’associazione o che hanno interesse a capirne di più sulle malattie rare possono richiedere la partecipazione inviando una mail a info@cidp.it. L’associazione darà poi esplicita conferma.

Libro: “Clinica e terapia delle neuropatie disimmuni”

Clinica e terapia delle neuropatie disimmuni
Clinica e terapia delle neuropatie disimmuni

L’associazione ha a disposizione una serie di copie del libro “Clinica e terapia delle neuropatie disimmuni” scritto dal dott. Dario Cocito.

Il libro affronta in modo completo la patologia di interesse in questo sito ed è destinato ad addetti ai lavori.
Tuttavia è una guida completa che può essere davvero molto utile per i pazienti per capire ancora meglio cosa hanno e come affrontarla.

Il costo del libro è di euro 20,00 al quale vanno aggiunti le spese che dobbiamo sostenere per inviarlo a casa di circa 5 euro.

Chi volesse ricevere il libro può effettuare il versamento tramite bonifico bancario sul conto corrente dell’associazione e successivamente mandare una mail a info@cidp.it.

 

Cosa succede ai pazienti in trattamento con farmaci somministrabili per via sottocutanea?

In questi anni l’associazione ha lavorato per garantire il diritto alla cura dei pazienti di CIDP.

Ci sono regioni in Italia nei quali la somministrazione delle immunoglobuline umane non è un diritto ma una concessione e la certezza della cura è a volte messa in discussione. Per questi pazienti l’indicazione terapeutica a carico del SSN concessa a 3 farmaci somministrabile per via endovenosa rappresenta un importante successo.

Vi sono poi, in altre regioni d’Italia, un numero importante di pazienti che in questi anni ha ricevute le cure per modalità sottocutanea.

A seguito dell’indicazione da parte di AIFA di 3 farmaci somministrabili per via endovenosa, alcune regioni hanno cercato di approfondire cosa succede ai pazienti già in trattamento con prodotti somministrabili per via sottocutanea.

Partiamo dal principio che il paziente ha il diritto alla cura e che è compito dello Stato, nelle sue varie articolazioni, garantirlo.

Partiamo dal principio che il paziente ha un suo piano terapeutico e il paziente ha il diritto a ricevere le cure che vi sono indicate sino alla fine della validità del piano terapeutico stesso ovvero fino a quando un centro di riferimento della patologia non procede alla sua modifica.

Partiamo dal principio che un paziente che usa un farmaco da tempo e del quale ha constatato i benefici ha la legittima aspettativa di continuare ad usarlo in futuro e di abbandonarlo solo per un farmaco più efficace o che dia benefici di altro tipo.

Partendo da questi principi, cerchiamo di capire cosa sarà, per i pazienti affetti da CIDP, della cura somministrabile con modalità sottocutanea e questo sia per i pazienti in corso di trattamento sia per i nuovi pazienti.

La legge regola perfettamente il caso della prescrivibilità e somministrazione di medicinali off-label. Quando prima era tutto off-label, prescrivere e somministrare farmaci endovena o sottocutanei era sostanzialmente irrilevante ai fini della burocrazia.

Ora, in presenza di più farmaci endovena che hanno l’indicazione, cosa succede ai pazienti?

Norma alla mano, il D.L. 21.10.1996, n. 536 recante “Misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la rideterminazione del tetto di spesa per l’anno 1996”, convertito nella L. 23.12.1996, n. 648/96 afferma che i farmaci off-label sono prescrivibili solo “…qualora non esista valida alternativa terapeutica”.

L’art. 3 comma 2 della legge 94/1998 puntualizza l’eccezione
circoscrivendone gli ambiti e limiti di applicazione: “in singoli casi il medico può, sotto la sua diretta responsabilità e previa informazione del paziente e acquisizione del  consenso dello stesso, impiegare il medicinale prodotto industrialmente per  un’indicazione o una via di somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata, ovvero riconosciuta agli effetti  dell’applicazione dell’art. 1, comma 4, del D.L. 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla  Legge 23 dicembre 1996, n. 648, qualora il medico stesso ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali per i quali sia già approvata quell’indicazione terapeutica o quella via o modalità di
somministrazione e purché tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale”.

Dal punto di vista normativo quindi un medico può compilare un piano terapeutico che prevede le immunoglobuline umane per via sottocutanea solo quando il paziente non può utilmente essere trattato con farmaci endovena.

Quali sono questi casi? I casi possono essere esclusivamente di tipo clinico: reazioni avverse al farmaco endovenoso come ad esempio trombosi venosa, forti emicranie, ecc.. ovvero difficoltà di accesso venoso.

In questi casi il piano terapeutico che prevede farmaci sottocutanei deve essere autorizzato dalla direzione sanitaria che procederà materialmente a dispensare il farmaco. Trattandosi di direzione sanitaria a decidere, nessuna importanza hanno eventuali osservazioni di tipo farmaco-economico, bensì sono rilevanti le motivazioni cliniche che rendono impraticabile la somministrazione dei farmaci aventi l’indicazione.

Allo stato attuale l’unico modo “burocraticamente legittimo” per prescrivere un farmaco off-label in presenza di valide alternative terapeutiche è quello di:

  1. prescrivere il farmaco nell’ambito di una sperimentazione clinica
  2. includere il farmaco off-label nell’elenco dei farmaci ai sensi della legge 648/96.

La soluzione dello studio clinico è una soluzione alquanto complessa ma assolutamente legittima. Una regione ha deciso di avviare uno studio clinico di equivalenza tra la terapia endovenosa e la terapia sottocutanea per i pazienti residenti nella Regione. I criteri sono in fase di condivisione tra i centri di riferimento regionali della patologia e quanto prima dovrebbe essere presentata la documentazione ai comitati etici degli ospedali coinvolti.
In questo caso la scelta è stata di tipo politico legata a due filoni principali:

  • la regione non è autosufficiente come raccolta sangue per cui deve in ogni caso procedere all’acquisto di immunoglobuline. per cui comprare endovena o sottocute è indifferente e la discriminante è di tipo economico: quanto costa comprare e somministrare un farmaco piuttosto che l’altro?
  • la  regione ha nel corso degli ultimi anni tagliato un numero considerevole di posti letto e ritiene che l’ospedale serva per gli acuti e non per i cronici per cui tutte le cure che possono essere fatte fuori dall’ospedale vanno incentivate.

La soluzione dell’inclusione del farmaco sottocutaneo nell’elenco della legge 648/96 in presenza di alternative terapeutiche autorizzate è possibile dopo l’ultima modifica normativa della Legge 16 maggio 2014, n. 79.

In particolare è disposto che: “4-bis. Anche se sussista altra alternativa terapeutica nell’ambito dei medicinali autorizzati, previa valutazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sono inseriti nell’elenco di cui al comma 4, con conseguente erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali che possono essere utilizzati per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purche’
tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell’ambito
della comunita’ medico-scientifica nazionale e internazionale,
secondo parametri di economicita’ e appropriatezza. In tal caso
l’AIFA attiva idonei strumenti di monitoraggio a tutela della
sicurezza dei pazienti e assume tempestivamente le necessarie
determinazioni”.

Qual’è la posizione dell’associazione?

L’associazione deve lottare perchè il diritto alla cura sia una certezza.

L’associazione deve lottare affinchè il paziente abbia in ogni momento il farmaco che gli dia maggiore beneficio e minori effetti collaterali.

A parità di benefici l’associazione lotta affinchè al paziente venga concessa la cura che gli garantisce la migliore qualità della vita possibile.

Per tale motivo sarà la stessa associazione, nei prossimi giorni, ad avviare l’iter per l’inserimento in questo elenco della legge 648/96 dei farmaci somministrabili per via endovenosa già usati dai pazienti di CIDP.

Allo stato attuale l’associazione chiede che nelle more della conclusione dell’iter burocratico intrapreso, i pazienti attualmente in cura con farmaci sottocutanei continuino a ricevere il trattamento in essere.

 

Da off-label a indicazione: una transizione difficile

In un contesto di pazienti curati solo con medicine off-label, cioè medicine non autorizzate per quella malattia, l’arrivo dell’autorizzazione ad uno o più farmaci è un importante successo per i pazienti.

L’autorizzazione di un farmaco per una malattia serve a dare certezza della cura, certezza della sua sicurezza e certezza delle condizioni di accesso ai pazienti, ai medici e ai farmacisti.

Così l’indicazione avuta a inizio mese di luglio dei farmaci IG Vena e Venital ha portato un pò di certezza, sicurezza e tranquillità per i pazienti di CIDP. Nelle prossime settimane anche un altro farmaco endovena, il Privigen, avrà l’indicazione a carico del SSN e quindi il quadro si consoliderà per un pò di tempo.

La legge norma bene la situazione di quando non vi è alcun medicinale autorizzato ovvero di quando ve ne sia almeno uno autorizzato.

La legge però non norma la fase transitoria, cioè di cosa succede quando in un contesto di tutti off-label arriva un farmaco autorizzato.

Allo stato attuale i pazienti di CIDP  sono curati con immunoglobuline umane per via endovenosa da fare in ambito ospedaliero oppure con immunoglobuline umane per via sottocutanea da fare in auto-somministrazione presso il proprio domicilio.

Alcune strutture sanitarie regionali hanno cercato di approfondire la questione e capire come gestire la fase transitoria.

Secondo una applicazione rigida della normativa, tutti i pazienti dovrebbero essere curati con i soli farmaci autorizzati. Solo in presenza di casi clinici particolari il medico potrà disporre un piano terapeutico che continui a prevedere le immunoglobuline sottocutanee.

Alcune regioni hanno avviato un censimento dei pazienti curati con immunoglobuline sottocutanee mentre altre ancora non si sono posto il problema.

Una struttura sanitaria locale preposta alla distribuzione del farmaco sottocutaneo ne ha addirittura arbitrariamente interrotto la dispensazione.

E’ secondo noi un atto di assoluta gravità e irresponsabilità alla quale siamo riusciti, grazie alla sensibilità degli uffici regionali preposti e del coordinamento regionale delle malattie rare a porre rimedio dando indicazioni specifiche per la continuità al trattamento sino a una modifica del piano terapeutico.

Come pazienti siamo i primi a chiedere certezza. Perché la certezza porta la chiarezza delle informazioni, la certezza dell’accesso alle cure e la certezza che tale accesso sia uguale su tutto il territorio nazionale superando l’attuale situazione di terra di nessuno nel quale alcune realtà locali avevano comportamenti assolutamente opposti.

Come pazienti abbiamo lottato in questi anni per avere la certezza della cura. Con l’indicazione ottenuta dai farmaci endovena questo risultato pensiamo di averlo ragionevolmente raggiunto.

Ora alcuni pazienti sono disorientati e uno di loro in particolare scrive: “sono da 3 anni in cura con immunoglobuline sottocutanee. mi sento bene e spesso faccio la somministrazione mentre lavoro oppure guardo la tv. Non sono più costretto a passare alcuni giorni al mese in ospedale con grave disagio mio personale e della mia famiglia. Ora, l’indicazione serve a migliorare la situazione del paziente. Ma per me che ho offerto il mio corpo alla scienza e alla ricerca per 3 anni e con le sottocute mi trovo bene, tornare alle endovena è un miglioramento o dieci passi indietro?”

Come associazione speriamo che tra qualche anno venga scoperta la causa della patologia e che vengano predisposti farmaci per curare le cause e non i sintomi.

Nell’attesa crediamo che uno sforzo per migliorare la qualità della vita di questi pazienti già profondamente segnati dalla sofferenza vada fatto.

Studio sulla qualità della vita dei pazienti

L’associazione intende proporre uno studio sulla qualità della vita dei pazienti affetti di CIDP. Lo studio è stato richiesto ad una Università pubblica e in particolare a un gruppo di ricerca guidato da Pedagogisti Speciali con particolare esperienza nell’analisi dei bisogni delle persone affette da disabilità di vario tipo e di varia gravità.

Lo studio si propone di:

• analizzare e comprendere le dimensioni epidemiologiche, sociali , di cura, assistenziali ed economiche delle neuropatie disimmuni in Italia
• analizzare e comprendere il significato di malattia per i pazienti e la
percezione de l sé in rapporto al la patologia e in rapporto alla normalità
• analizzare e comprendere come la patologia ha influenzato la qualità della vita della persona e della sua famiglia in termini di relazione stabilità, sicurezza , disponibilità e prospettiva futura.

Saranno valutate le seguenti dimensioni:

Dimensione epidemiologica :
il numero di pazienti italiani affetti da neuropatie disimmuni non è
noto. Alcune regioni hanno dati più o meno attendibili mentre altri non hanno proprio dati . Qual’è la situazione reale ? Vi sono problemi di diagnosi ovvero la diagnosi è corretta ma non è documentata nel modo dovuto? Una volta raggiunta la diagnosi al paziente viene adeguatamente spiegata la patologia e gli sviluppi futuri?

Dimensione personale:
La malattia tende spesso a diventare l’elemento caratterizzante della vita della persona, finendo per identificarla. Come cambia la percezione del sé come persona, come genitore, come figlio, come membro della comunità e come lavoratore?

Dimensione sociale:
Cosa significa avere una patologia disimmune? Come cambia la vita? Cosa cambia nei rapporti con il lavoro? cosa cambia nel tempo libero, nel rapporto con gli amici e nella società? Come cambia il contesto sociale di riferimento nei riguardi del paziente?

Dimensione di cura:
Quali sono le cure attuali? Come il paziente viene preso in cura? Cosa comporta ciascuna cura sulla vita del paziente? Le cure sono omogenee in rapporto alla situazione clinica? Il paziente è preso in carico correttamente e completamente? La cura ha effetti collaterali? La tipologia di cura influisce sulla qualità della vita del paziente e della sua famiglia?

Dimensione assistenziale:
Il paziente affetto da neuropatie disimmuni è preso in carico da qualcuno? In che modo? Ne ha bisogno? La famiglia ha un ruolo? Lo Stato cosa fa? E’ sufficiente?

Dimensione economica:
Quanto costa al paziente la neuropatia disimmune? Quanto costa allo stato? La tipologia di cura incide sui costi? E se si, in che modo? Migliorare la qualità della vita, ha un valore economico?

Dimensione tecnologica:
Le tecnologie assistive e le ICT in generale possono svolgere un ruolo di supporto, assistenza, servizio nei riguardi della persona con patologia? A quali bisogni (assistenziali, di relazione, di cura e autonomia) le tecnologie potrebbero contribuire a dare una risposta? Quali sono i parametri fisiologici e psicologici di riferimento?

Il costo della ricerca, per le modeste risorse dell’associazione, è significativo. Pertanto ogni possibile sostegno che è possibile dare per raggiungere l’obiettivo è sicuramente ben accetto. Le modalità di raccolta fondi sono esclusivamente tramite bonifico bancario.

Lazio: le immunoglobuline in farmacia non sono mai mancate ma al paziente viene detto che non ci sono

Vi ricordate la storia del sig. Mario che da mesi è in cura all’Umberto I di Roma e che ogni 18 giorni si presenta in ospedale per la somministrazione di immunoglobuline per via endovenosa?

Vi ricordate che in data 17 giugno il sig. Mario si presenta in ospedale e gli viene detto che il farmaco non c’è e gli viene detto di ritornare il 23 giugno? vi ricordate che il 23 giugno alle 8.00 il sig. Mario si ripresenta in ospedale e gli viene nuovamente detto che il farmaco non c’è? Vi ricordate che il sign. Mario  in quella settimana di ritardo è progressivamente e rapidamente peggiorato sia agli arti superiori non riuscendo a prendere oggetti in mano, neanche per imboccarsi, e agli arti inferiori, perdendo quasi completamente l’autonomia?

Vi ricordate che il sig. Mario, insieme ai suoi familiari, non ha accettato questo diniego e si è presentato al pronto soccorso che, vista la situazione, ne ha disposto il ricovero?

Vi ricordate che poi alla fine il farmaco si è trovato e al sig. Mario è stato somministrato nel pomeriggio il previsto ciclo di immunoglobuline?

Vi ricordate che come associazione di pazienti abbiamo scritto più volte, anche mesi addietro, per segnalare una difficoltà di accesso alle cure per i pazienti di CIDP e che anche sulla questione specifica abbiamo scritto più lettere per chiedere informazioni?

Vi ricordate che con l’ultima lettera abbiamo chiesto di sapere se veramente il farmaco non era presente in farmacia e del perché nessuno abbia avuto l’accortezza di avvisare il sig. Mario?

Bene, il direttore della farmacia dell’Umberto I con prot. 1295 del 10.7.2014 scrive testualmente: “le immunoglobuline non sono mai mancate e che i pazienti che ne necessitano hanno sempre avuta garantita la relativa terapia.”

Continua il Direttore che trattavasi di farmaco off-label  per cui il giorno 17 giugno, vista la richiesta, la farmacia ha chiesto al reparto la documentazione necessario. Documentazione che è pervenuta in farmacia in data 23 giugno e appena arrivata, acquisiti i permessi della direzione sanitaria, il farmaco è stato dispensato.

Ringraziamo il direttore della farmacia per avere fatto chiarezza circa il fatto che il farmaco e che è sempre stato dato ai pazienti che ne avevano bisogno.

Lascia perplessi tutto il resto e nel nostro piccolo ci chiediamo:

  1. il sig. Mario è in cura all’Umberto I da alcuni mesi quindi il 17 giugno non era la prima volta che si presentava per la somministrazione; le altre volte il farmaco è stato dispensato senza la necessaria documentazione?
  2. un paziente curato con farmaci off-label deve esprimere il consenso informato ogni volta che riceve il farmaco oppure lo deve rilasciare solo al momento del rilascio del piano terapeutico?
  3. se il farmaco ci stava, perché al paziente è stato detto che non c’era?
  4. se la documentazione non era a posto, perché non è stato notiziato il paziente affinché avesse potuto anche lui dare premura per preparare quanto prima la documentazione necessaria?

In realtà la situazione è molto complessa e questo sistema di contenimento dei costi seguito a sperpero di denaro pubblico perpetrato da tanto politici anche del Lazio, non può e non deve essere risanato riducendo su una sedia a rotelle i pazienti.

Aspetti positivi di tutta la vicenda:

1. quando vi dicono che il farmaco non è disponibile, per esperienza e non per diffidenza, non credeteci. pretendete una dichiarazione scritta dell’ospedale che la prevista somministrazione non può avere luogo per indisponibilità del farmaco.

2.  l’associazione ha dimostrato di saper difendere con determinazione la salute dei pazienti usando termini e toni adeguati alla gravità della situazione.

 

Sardegna: da Alghero a Cagliari per curarsi

L’associazione scrive all’assessorato alla salute della Regione Sardegna per chiedere chiarimenti circa l’organizzazione per la diagnosi e cura della CIDP.

In particolare l’associazione segnala la situazione di un paziente residente ad Alghero, che per anni in cura a Sassari, da qualche tempo deve periodicamente recarsi a Cagliari.

L’associazione chiede quindi all’assessore se non ritiene opportuno e giusto che il paziente possa effettuare il trattamento periodico nel centro ospedaliero più vicino alla propria residenza e non invece nel centro di riferimento posto all’altro capo del territorio regionale.

Roma, 10 luglio: Modalità di accesso alle Immunoglobuline per formulazioni IV e SC nel trattamento di PID e CIDP

Si svolgerà domani a Roma un incontro che ha i seguenti obiettivi:

  • comprendere il contesto decisionale e i bisogni degli stakeholder
  • analizzare il processo e le criticità relative all’erogazione delle cure     (distribuzione)  delle Ig nel trattamento di PID e CIDP
  • definire ruoli e responsabilità all’interno del processo e valutare gli   impatti sui pazienti di eventuali gap decisionali
  • recepire input su come le aziende possono supportare payer e pazienti   in un’ottica di miglioramento dell’accesso alle cure

L’incontro ha la seguente agenda:

  • Introduzione ed obiettivi – Armando Isernia
  • Utilizzo Ig nella formulazione IV e SC per il trattamento di PID – Antonello Giovannetti
  • Utilizzo Ig nella formulazione IV e SC per il trattamento di CIDP – Ada Francia
  • Erogazione delle Ig nel trattamento delle patologie: il punto di vista dei pazienti sull’accesso alle cure – Massimo Marra
  • Il ruolo del farmacista nella distribuzione delle Ig – Patrizia Montinaro, Claudio Pisanelli
  • La posizione dei decisori circa l’utilizzo delle Ig e la gestione delle criticità ad esso connesse – Amalia Allocca

L’incontro si svolge in una regione che dopo anni di silenzio istituzionale sul tema delle malattie rare ha dato forti segnali di attenzione avviando un tavolo tecnico regionale nel quale le associazioni di pazienti sono rappresentate da UNIAMO.

E si svolge anche in un momento particolarmente critico per le vicissitudini subite da un paziente in un ospedale romano che per una serie di ritardi organizzativi è rapidamente peggiorato perdendo l’autonomia. Il caso in questione pare essersi positivamente concluso con una pianificazione delle somministrazioni per i prossimi mesi.

Tuttavia siamo ben consapevoli che la complessa sanità della regione Lazio, che è la sanità alla quale pazienti da buona parte d’Italia si affida,  rappresenti una eccellenza nazionale.  Proprio per questo, al di là di fatti del genere che sono del tutto eccezionali e che necessitano di prese di posizione altrettanto dure ed eccezionali, come associazione siamo assolutamente disponibili, e lo abbiamo dimostrato in questi anni ai tavoli ai quali siamo stati chiamati a partecipare, a un confronto costruttivo, sereno ed oggettivo.